세계 최초 RNA 표적 치료제, 미국 FDA 최종 승인
국내에서 비임상시험을 진행한 미국 바이오 제약기업의 핵산의약품이 유럽과 캐나다에 이어 미국 FDA의 최종 신약 승인을 받았다.
독성·안전성평가 전문 출연연구기관인 안전성평가연구소(KIT)는 KIT에서 진행한 비임상시험 자료를 바탕으로 미국의 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스사가 개발한 희귀질환 치료제인 ‘테그세디’(Tegsdi, 이노테센)가 지난 6일 미국 FDA로부터 최종 발매 승인을 받았다고 밝혔다.
앞서 ‘테그세디’는 유럽(7월)과 캐나다(10월)에서도 신약 승인을 받았다.
테그세디는 다발성 신경 병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 세계 최초의 ‘RNA 표적 치료제’이다. 이에 따라 상대적으로 고난이도 안전성평가기술이 필요한 핵산의약품 분야에서 KIT의 비임상시험 기술이 세계적인 수준임을 간접적으로 인정받은 것으로도 볼 수 있다.
hATTR은 간에서 주로 생성되는 일종의 혈액 단백질인 트랜스티레틴의 결함으로 인해 해당 단백질이 파괴되면서 발생하는 희귀질환의 일종으로 전 세계에 5만명의 환자가 있는 것으로 보고되고 있다.
KIT는 2011년부터 아이오니스사와 공동으로 테그세디의 개발과정에서 유전독성시험을 비롯해 생식독성시험, 약물동태시험, 안전성약리시험 등을 진행했다. 특히 핵산의약품 개발에 필수적으로 뒷받침돼야 하는 생체시료분석법(바이오어날리시스)을 공동개발하고 확립했다. 또 테그세디 후보물질을 처음 선택하는 중요한 원숭이 시험을 KIT에서 진행해 ‘테그세디’ 후보물질을 선택할 수 있는 역할을 했다.
송창우 KIT 소장은 “이번 성과는 그동안 KIT가 꾸준히 추진해 온 국제협력 사업을 통해 또 하나의 글로벌 신약 개발의 성과를 거둔 것”이라며 “KIT의 비임상시험 기술이 인정받고 있는 만큼 국내외 기업들과의 글로벌 블록버스터 개발 협력을 가속화하겠다”고 말했다.
박철홍기자 bigpen@gnnews.co.kr
독성·안전성평가 전문 출연연구기관인 안전성평가연구소(KIT)는 KIT에서 진행한 비임상시험 자료를 바탕으로 미국의 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스사가 개발한 희귀질환 치료제인 ‘테그세디’(Tegsdi, 이노테센)가 지난 6일 미국 FDA로부터 최종 발매 승인을 받았다고 밝혔다.
앞서 ‘테그세디’는 유럽(7월)과 캐나다(10월)에서도 신약 승인을 받았다.
테그세디는 다발성 신경 병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 세계 최초의 ‘RNA 표적 치료제’이다. 이에 따라 상대적으로 고난이도 안전성평가기술이 필요한 핵산의약품 분야에서 KIT의 비임상시험 기술이 세계적인 수준임을 간접적으로 인정받은 것으로도 볼 수 있다.
hATTR은 간에서 주로 생성되는 일종의 혈액 단백질인 트랜스티레틴의 결함으로 인해 해당 단백질이 파괴되면서 발생하는 희귀질환의 일종으로 전 세계에 5만명의 환자가 있는 것으로 보고되고 있다.
KIT는 2011년부터 아이오니스사와 공동으로 테그세디의 개발과정에서 유전독성시험을 비롯해 생식독성시험, 약물동태시험, 안전성약리시험 등을 진행했다. 특히 핵산의약품 개발에 필수적으로 뒷받침돼야 하는 생체시료분석법(바이오어날리시스)을 공동개발하고 확립했다. 또 테그세디 후보물질을 처음 선택하는 중요한 원숭이 시험을 KIT에서 진행해 ‘테그세디’ 후보물질을 선택할 수 있는 역할을 했다.
송창우 KIT 소장은 “이번 성과는 그동안 KIT가 꾸준히 추진해 온 국제협력 사업을 통해 또 하나의 글로벌 신약 개발의 성과를 거둔 것”이라며 “KIT의 비임상시험 기술이 인정받고 있는 만큼 국내외 기업들과의 글로벌 블록버스터 개발 협력을 가속화하겠다”고 말했다.
박철홍기자 bigpen@gnnews.co.kr
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